疗法|分子疗法新突破，张锋团队开发出全新mRNA递送平台精准医疗|生物医药|蛋白质|分

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mRNA药物通过SEND包裹引入到患病细胞中，实现疾病治疗。图片来源：麻省理工学院麦戈文研究所
RNA疗法被认为可以解决一切蛋白质层面的疾病。近日，来自美国麻省理工学院的华人科学家、著名CRISPR技术先驱张锋教授带领的研究团队，开发了一种全新的RNA递送平台，可向细胞提供分子疗法。这个名为SEND（选择性内源性衣壳化的细胞递送）的可编程系统能够封装和递送不同的RNA药物，朝着更安全、有针对性地传递基因编辑系统和其他分子疗法迈出了重要一步，并有望为基因疗法带来新变革。相关研究论文发表在20日的《科学》杂志上。
生物医学界一直在开发强大的RNA分子疗法，但以精确和高效的方式将它们传递给细胞是具有挑战性的。张锋表示， SEND有望克服这些挑战。
SEND的核心是一种天然存在于人体内的名为PEG10的蛋白，研究人员发现， PEG10具有在细胞之间运输RNA的潜力。相比其它蛋白，细胞释放PEG10颗粒的数量更多，且PEG10颗粒也大多含有它们自己的mRNA ，这表明PEG10可能能够包装特定的RNA分子。
为了开发SEND技术，研究小组确定了PEG10的mRNA中的分子序列，即PEG10识别并用来包装其mRNA的信号。当将这些信号序列加在RNA分子两端时， PEG10就可以选择并打包这些RNA货物。
然后，研究人员使用了两种不同的促进细胞融合的蛋白质修饰PEG10 ，使PEG10包裹能够靶向特定类型的细胞、组织或器官，在细胞试验中实现RNA递送。
利用SEND系统，研究人员成功将CRISPR-Cas9基因编辑系统递送到了小鼠和人类细胞中，以编辑目标基因。
张锋说：通过混合和匹配SEND系统中的不同要素，我们相信它将为开发针对不同疾病的疗法提供一个模块化平台。
由于SEND系统是由人体内自然产生的蛋白质组成的，因此与其他RNA药物递送方式相比， SEND能在测试细胞中高效工作，理论上它不会触发不必要的免疫反应。未来， SEND或将替代用于递送RNA药物的病毒载体和脂质纳米颗粒，进一步扩大基因疗法工具箱。
接下来，研究团队将在动物身上测试SEND系统的递送效率，并进一步探索更多可用于该系统的人体内蛋白。
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【疗法|分子疗法新突破，张锋团队开发出全新mRNA递送平台】精准医疗概念在最开始出现时，有人认为它只不过是唬人的噱头而已，并因此遭到一些质疑。如今随着生物医药技术的不断进步，精准医疗展现出巨大潜力，并获得越来越多的认可。它不再仅仅被看做新的概念，而更多被视为生物医学领域的新趋势之一。基因编辑、靶向药物、mRNA递送平台……这些新技术和新进展，拉近了精准治疗与普通患者的距离。