低龄儿童|儿童用药临床试验动力不足( 三 )

王晓玲表示，通过真实世界数据研究，可以通过数据有效预测并控制儿童在药物临床试验中的风险，提高早期试验的成功率和患儿的收益风险比。例如，国内某一家儿童医院进行的临床研究，首次评估了他克莫司在对儿童紫癜性肾病与肾病综合症的有效性和安全性，初步结果显示，他克莫司可能是一种治疗儿童紫癜性肾病HSPN有效且耐受性较好的药物，这也将有助于日后他克莫司说明书补充儿童的用药信息。
“在2019年5月至今，我国药监部门发布系列政策，标志着我国从监管层面构建了真实世界证据使用的框架体系，海南乐城现行区真实世界数据的应用试点，我们相信必将有助于我国真实世界研究的政策落地，这是重大的制度创新，也为真实世界数据用于支持药品儿科人群的信息注册带来了机遇。 ”王晓玲说。
但王晓玲也坦言，真实世界的研究虽有一定政策性和探索性，但在实践过程当中仍面临着诸多挑战。尤其是我国数据基础建设薄弱，数据治理能力还有待于加强；在试验设计时，儿科设计较复杂，例如，儿童不得不分年龄亚群。
“提升儿科临床研究整体水平，是儿童用药研发和创新的瓶颈，也是解决儿童药品短缺问题的必经之路。 ”王晓玲表示，如果没有儿童受试者参加临床试验，只能使更多儿童成为无终止期的临床试验受试者。在我国儿科临床研究起步晚、要求高、挑战多、难度大。未来，通过新技术、大数据减少不必要的儿科人群临床试验，多学科跨领域的团队协作，开展必要的儿童临床研究，促进儿童药物的研发和转化。此外，进一步完善鼓励儿童用药政策，健全儿科临床试验审评审批机制。从鼓励研发、促进生产、完善采购、合理定价、规范使用、医保支付等方面系统解决儿童用药保障的问题。 □采访人员梁倩北京报道