|渐冻症联合疗法安全性获证实
美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法 , 可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS , 俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元 。 研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的 。 研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上 。
研究人员称 , 使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式 , 否则这些蛋白质无法通过血脑屏障 。 研究证明 , 工程干细胞产品可安全地移植到人类脊髓中 。 经过一次性治疗后 , 这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年 , 这种蛋白质已知可保护在ALS中死亡的运动神经元 。
数据显示 , 18名接受新方法治疗的患者中 , 没有一人在移植后出现严重的副作用 。
该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子(GDNF)的蛋白质 , 这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的 , 可促进运动神经元的存活 , 运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞 。
研究人员将工程干细胞移植到运动神经元所处的中枢神经系统中 , 这些干细胞可变成新的支持性神经胶质细胞并释放保护性蛋白质GDNF , 它们共同帮助运动神经元保持活力 。
该试验的主要目标是确保将释放GDNF的细胞递送到脊髓中而不产生任何安全问题或影响腿部功能 。
【|渐冻症联合疗法安全性获证实】由于ALS患者通常以相似的速度失去双腿的力量 , 研究人员将干细胞基因产物移植到脊髓的一侧 , 以便对双腿的治疗效果进行直接比较 。 他们开发了一种新型注射装置 , 可以将干细胞基因产物安全地输送到患者的脊髓中 。 移植后 , 患者被随访一年 , 以便检测腿部力量 。 结果显示 , 与未经治疗的腿部相比 , 细胞移植对治疗腿部肌肉力量没有负面影响 。
在另一项治疗ALS的临床试验中 , 研究团队使用GDNF分泌干细胞 , 将细胞移植到了特定的大脑区域——控制手部运动的运动皮层以证明其安全性 。 采访人员张梦然
【总编辑圈点】
渐冻症是一种慢性神经元性疾病 , 发病原因不明 , 尚无法治愈 , 但积极治疗可以延缓病程 , 让患者尽量长时间地获得更高质量生存 。 研究人员开发出的干细胞和基因联合疗法 , 对渐冻症在理论上可以起到延缓病程的效果 。 这种干细胞产品可移植到人的脊髓 , 细胞可产生一种促进运动神经元存活的蛋白质 。 虽然还无法从根本上改变患者逐渐被封冻的神经系统 , 但也是种保持神经元活力的尝试 。 目前的试验主要为验证疗法的安全性 , 以证实对患者没有负面影响 。
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